为何诺西那生钠定价这么贵?
SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，也是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。
西安交大附属第二医院儿童SMA诊疗中心首席专家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授介绍称，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。
据了解，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。
山东大学齐鲁儿童医院小儿神经内科的主任金瑞峰进一步介绍称，普通人中大约每40-50人中就有一名SMA隐性基因携带者。作为一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，按照遗传学概率，如果两个携带者结合，每次怀孕都有四分之一的几率生下SMA患儿。而婴幼儿期起病的患儿大概率无法活到2岁，因此，SMA也被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。
由渤健公司研发的诺西那生钠注射液，正是全球首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。2018年，诺西那生钠注射液进入中国《第一批临床急需境外新药名单》，2019年2月在中国获批上市。在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，目前已经降至55万元，全国统一价。
据悉，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。根据最新的SMA患者援助方案，患者可以享受负荷剂量“1+5”的援助方案，即买1瓶赠5瓶，此后的维持剂量援助方案为“1+2”。这意味着，患者每年的治疗费为55万元。
在美国，诺西那生钠注射液定价为12.5万美元/针，首年需要注射6次，治疗费用约75万美元，第二年费用降低一半，至37.5万美元。华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜·沙利文曾公开发表不满，认为虽然该药给SMA患者带来了一些希望，但巨额的成本将给华盛顿州的医疗补助预算带来巨大压力，可能导致立法者不得不削减其他可选的医疗补助服务。
为何诺西那生钠定价这么贵?
实际上，与普通药物不同的是，罕见病病人数量少，愿意投入资金研发的企业也少，药物研发进展缓慢，而为了收回研发成本，企业定价自然相对较高。
此外，在研发过程中，罕见病药物的失败率明显更高。根据全球生物技术行业组织BIO、Informa Pharma Intelligence及QLS联合发布的报告，过去十年(2011年-2020年)，9704个药物临床开发项目中，从1期临床到获得美国FDA批准上市，所需时间平均为10.5年。而罕见病药物从临床到获批，比其他药品还要长四年。与此同时，罕见病药品的临床试验还有样本量小、异质性大、难招募等特点，使得在临床试验的任何一个阶段，筛查和随机入组失败率都明显更高。
针对药物定价的争议，渤健发言人Matt Fearer曾表示，这是经过充分考虑的。“诺西那生钠的定价策略与其他罕见病孤儿药并无二致，这个价格主要是基于对药品前期投入、临床价值的充分评估，以及渤健可持续地投入其他创新药研究项目的需要。”
京东健康医药部总经理兼战略与投资负责人金恩林表示：“罕见病首先是医学问题，但也是经济学问题。比如说目前大多数罕见病患者仍然是无药可用的，这个问题就是市场的失灵，如何打破市场的失灵，让企业能够为少数患者去生产、研发和提供药品，以及让这些企业获利保持可持续发展，是罕见病领域里特有的挑战。”
本次医保谈判降价率达到既往最高
94种药品谈判成功
2021年国家医保药品目录调整的范围包括近5年新上市或说明书修改的药品，国家基本药物以及新冠肺炎治疗用药。新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛，群众用药的可及性和公平性，进一步提高。
调整后，国家医保药品目录内药品总数为2860种，其中西药1486种，中成药1374种。中药饮片仍为892种。在调整中，国家医疗保障局始终坚持“保基本”的功能定位，将基金可承受作为必须坚守的“底线”，着力满足广大参保人基本用药需求。
从降价幅度来看，谈判成功94个，总体成功率80.34%。其中，目录外85个独家药品谈成67个，成功率78.82%，平均降价61.71%。无论从成功率还是降幅来看，也都达到了既往最高。
据21世纪经济报道了解，百济神州BTK抑制剂百悦泽®(泽布替尼)经过2021年医保目录谈判，顺利增补华氏巨球蛋白血症(WM)适应症进入2021版国家医保目录，进一步降低患者经济负担。目前，百悦泽®共有三项适应症纳入医保目录，覆盖套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症。
本次百悦泽®在继2020年医保谈判降价44%后，再度降价14%，二度降价后的最新医保执行价格为5440元/盒，每月治疗费用报销前为10200元。如按全国平均70%的医保报销比例计算，百悦泽®在报销后的月治疗费将降至约3060元。此次降价后，百悦泽®成为同类BTK抑制剂中，月治疗费用最低的产品。
备受争议的绿谷制药的阿尔茨海默病药物九期一(甘露特钠)降价66%进入医保目录，最新价格为7.05 元/150mg。
随着医保改革的不断深化，医保政策落地时间也在逐年缩短。从谈判结果公布，到患者享受医保报销政策接受治疗，前后不到一个月的时间。如此可见，在保证政策落地高效执行的同时，也真正为患者打通了医保用药的“最后一公里”已经成为趋势。
IQVIA方面也认为，从本次医保谈判结果来看，政策变化引导医药产业创新升级，未来药品的商业成功将更加依赖创新。一方面，政策变化带来上市与医保准入时间点提前，药品商业成功关键点随之提前;另一方面，集中带量采购导致药品生命周期缩短，企业更需推陈出新，以创新取胜;同时，药品的商业成功将从依赖销售，逐步转型为依赖证据生产、价值定位与价值传递;此外，医保目录动态调整与集采等措施在优化基金使用的同时，也倒逼医药产业创新升级。(21世纪经济报道(记者：季媛媛)、 南方+、央视新闻、澎湃新闻、江西省儿童医院、成都日报·锦观新闻等)
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